UNA SPERANZA DI VITA, UNA SECONDA POSSIBILITÀ

 

La nostra missione è quella di aiutare a trovare una cura contro il Morbo di Batten. Le famiglie dei bimbi coinvolti nelle sperimentazioni finora condotte hanno giocato un ruolo chiave nel finanziamento delle ricerche scientifiche, ma nessuna di queste sperimentazioni si è occupata in modo specifico della variante del Morbo di Batten di cui sono affetti bambini come Mila. Desideriamo quindi promuovere la raccolta di 4 milioni di dollari per avviare il prima possibile una sperimentazione clinica specifica per arrestare il decorso della malattia nei bambini affetti dalla variante del Morbo di Batten che ha colpito la nostra Mila. La nostra speranza è che la ricerca che aiuteremo a sovvenzionare costituisca il primo passo verso enormi progressi non solo nella lotta contro il Morbo di Batten ma anche nella lotta contro altre malattie genetiche rare che affliggono milioni di persone nel mondo. Trovare una cura per questa devastante patologia è una lotta contro il tempo, e ogni giorno conta.

 

 
 

DOVE FINIRANNO LE VOSTRE DONAZIONI?

Tutte le donazioni saranno destinate alla ricerca e a una sperimentazione clinica che verranno condotte da un’équipe internazionale di scienziati che si occupano del Morbo di Batten, tra cui anche molti italiani. Gli sforzi dell’équipe verteranno principalmente sulla terapia genica, che si è finora rivelata lo strumento più veloce ed efficace, anche dal punto di vista dei costi; esamineranno, inoltre, anche altre opzioni quali l’approccio molecolare. La ricerca finalizzata allo sviluppo di una terapia genica prevede tutte le fasi necessarie (da quella iniziale di laboratorio sui topi, agli studi sulla sicurezza), la produzione del vettore e in sede ultima la formulazione e il lancio della sperimentazione clinica vera e propria, per un costo complessivo stimato intorno ai 4 milioni di dollari. Il nostro obiettivo è quello di finanziare una ricerca che aiuterà non solo Mila e altri bambini con la sua stessa diagnosi, ma una sperimentazione che porti anche ad altre scoperte in grado di curare altre malattie.

 

COS’È LA TERAPIA GENICA?

La terapia genica su basa sull’inserzione di materiale genetico (DNA) nelle cellule del paziente allo scopo di curare determinate patologie, come il Morbo di Batten. Il nuovo DNA contiene generalmente un gene terapeutico preposto alla correzione degli effetti della mutazione che è causa della patologia, e viene tipicamente inserito mediante un apposito vettore, ovvero un virus reso inattivo. Nell’ultimo decennio sono stati fatti enormi progressi nell’ambito della terapia genica, grazie a risultati promettenti ottenuti in centinaia di studi clinici. Oltre ad aiutare a combattere il Morbo di Batten, la terapia genica sembra essere promettente per il trattamento di una vasta gamma di altre condizioni inclusi cancro, fibrosi cistica, cardiopatie, diabete, emofilia e AIDS. Con il finanziamento di un numero sempre maggiore di studi clinici sulla terapia genica, le probabilità che gli scienziati riescano a riparare il codice genetico e a salvare così milioni di vite umane continueranno ad aumentare.

 

LA “MILA'S MIRACLE FOUNDATION”

La “Mila's Miracle Foundation to Stop Batten” è stata fondata nel dicembre 2016, quando abbiamo saputo che la nostra bimba, Mila, è affetta dal Morbo di Batten, una devastante malattia genetica con esito inesorabilmente fatale. Siamo ora consapevoli del fatto che la vita di Mila ha uno scopo ancor più grande di quanto potessimo immaginare alla sua nascita... Mila non è solo il nostro raggio di sole. Mila rappresenta un barlume di speranza per tutti i bambini come lei. La nostra speranza è che questo barlume, grazie al sostegno di tutti, si trasformi finalmente in una luce brillante dove prima c’era solo oscurità.

 
 
 

ABBIAMO BISOGNO DEL VOSTRO AIUTO ORA

Mila ha perso la vista e quasi totalmente la parola e la capacità di camminare. Ma conserva intatti il suo spirito e la sua voglia di vivere. Per questo, abbiamo bisogno del Vostro aiuto, per dare subito inizio alla ricerca volta a dare a tutti i bambini come Mila una seconda possibilità.

 

Mila's Miracle Foundation, Inc. è un’organizzazione 501(c)(3) senza scopo di lucro, in fase di costituzione. Attualmente, la raccolta di fondi è in corso attraverso il nostro sponsor fiscale, Creative Visions Foundation, un’organizzazione 501(c)(3) senza scopo di lucro. Tutte le donazioni sono deducibili dalle tasse.